BioMarin (BMRN) отчиталась за четвертый квартал ушедшего года лучше ожиданий инвесторов.

Скорректированная прибыль компании на акцию составила $0,49, превысив консенсус на 14%. Выше прогнозов была и выручка от VOXZOGO, продажи которого станут основным драйвером роста доходов BioMarin в текущем году. Продолжается начальная стадия вывода на рынок ROCTAVIAN. Ориентиры менеджмента относительно перспектив роста выручки препарата в 2024 году остаются консервативными. В ближайшие недели BioMarin представит обновленную стратегию расширения пайплайна. В текущем году ожидается двузначный рост выручки и улучшение рентабельности, что позволит значительно повысить EPS. Учитывая перспективу активизации роста рентабельности, мы повышаем целевую цену по акции BMRN до $115 и сохраняем рекомендацию «покупать».

Совокупная выручка BioMarin выросла на 20% год к году, главным образом за счет увеличения объемов реализации VOXZOGO на 118% год к году. После уменьшения возрастных ограничений при терапии ахондроплазии в США и ЕС 70% новых назначений пришлась на пациентов в возрасте до пяти лет, что позволило ускорить рост выручки от препарата. Этот драйвер сохранит актуальность и в текущем году. По оценкам компании, в США около 800 детей младше пяти лет страдают ахондроплазией c открытыми ростовыми пластинками.Одним из стратегических приоритетов BioMarin выступает расширение сферы применения VOXZOGO, хотя и текущий его уровень делает препарат потенциальным блокбастером и одним из основных факторов увеличения доходов BioMarin.

В конце 2023 года компания инициировала пилотное исследование VOXZOGO для пациентов с гипохондроплазией. Кроме того, Biomarin ведет с глобальными регуляторами обсуждение программы клинической разработки VOXZOGO по показаниям идиопатическая низкорослость и множественная генетически обусловленная низкорослость. Пилотные исследования VOXZOGO по этим нозологиям планируется начать в текущем году. Вторым важным направлением является преодоление возрастных ограничений к назначению VOXZOGO на ключевых рынках за пределами США. В ближайшее время компания ожидает положительного решения Европейской комиссии в отношении снижения возрастного порога с двух лет до четырех месяцев. По состоянию на конец 2023 года около 2600 пациентов с ахондроплазией получают лечение VOXZOGO, что составляет не более 15% от их глобальной численности. Это создает значительный потенциал рыночной экспансии. В этом году компания планирует увеличить баз принимающих этот препарат пациентов минимум вдвое.

Еще два пациента начали терапию в IV квартале: один в Германии и один в США. Выручка от новинки корпорации ROCTAVIAN по итогам 2023 года в соответствии с пересмотренным ранее в сторону ухудшения ориентиром составила $3,5 млн. Терапию этим препаратом в четвертом квартале начали два пациента в Германии и США. Продолжается начальная стадия запуска этого продукта на рынок: компания занимается подготовкой учреждений здравоохранения и обучением персонала. Также идут переговоры о страховом покрытии терапии. В январе BioMarin удалось достичь договоренностей по условиям возмещения расходов в Италии. По плану менеджмента,  перспективы продвижения ROCTAVIAN прояснятся в 2024-2025 годах, то есть на полномасштабного коммерческого запуска терапии компании потребуется больше времени, чем изначально ожидалось. При этом мы по-прежнему считаем, что выручка от продаж препарата в 2024 году будет увеличиваться от квартала к кварталу быстрее, чем в 2023 году. В то же время менеджмент предполагает, что вклад ROCTAVIAN в рост выручки BioMarin до конца года будет небольшим.

Пока темп внедрения в клиническую практику генной терапии ROCTAVIAN (valoctocogene roxaparvovec) остаются крайне низким. За шесть месяцев с момента одобрения препарата в США и ЕС только три пациента с тяжелой формой гемофилии A получили назначение ROCTAVIAN. Это связано с необходимостью тщательного предварительного скрининга пациентов и недостаточной осведомленностью врачей о возможностях генной терапии. Активная программа клинической разработки ROCTAVIAN призвана доказать эффективность терапии у пациентов на фоне лечения ингибиторами фактора VIII (исследование GENEr8-INH, фаза I/II) и профилактического приема кортикостероидов (исследование GENEr8-3, фаза III). Проблемы низкой скорости доступа препарата ROCTAVIAN на глобальные рынки явились одной из причин пересмотра стратегии развития пайплайна, которую компания намерена представить в ближайшие недели.

Продажи остальных энзимов демонстрировали смешанную динамику. Реализация выступающего главным источником выручки препарата VIMIZIM (+15,5% год к году) несколько превзошла консенсус ввиду благоприятного тайминга государственных закупок. Выручка от  KUVAN (-31,5% год к году) продолжает снижение после потери эксклюзивности. Это является основным фактором давления на совокупный результат BioMarin. Выручка портфеля энзимов за весь год оказалась ближе к нижней границе гайденса. Мы прогнозируем сохранение текущих трендов  в этом сегменте бизнеса в текущем году.

Рентабельность совпала с гайденсом, за четвертый квартал превысив 79%. Операционная рентабельность non-GAAP в течение всего отчетного года была нестабильной, а в четвертом квартале снизилась до 15,4%. При этом менеджмент намерен наращивать рентабельность в 2024 году за счет контроля операционных расходов и увеличения продаж VOXZOGO.

Руководство BioMarin представило гайденс только в отношении трех показателей без разбивки по выручке от отдельных препаратов. В соответствии с прогнозами совокупная выручка компании должна увеличиться на 11,6-15,8% год к году, до $2,7-2,8 млрд, главным образом благодаря продажам VOXZOGO. Потенциальная выручка от ROCTAVIAN также включена в гайденс, при этом вклад препарата в общий результат будет скромным. Во втором полугодии компания планирует ускорение роста выручки, что может быть вызвано не только сезонными факторами, но и ожидаемым прогрессом в запуске ROCTAVIAN. Впервые представленный BioMarin ориентир в отношении non-GAAP операционной рентабельности предполагает ее увеличение в диапазон 23-24%, это позволяет компании прогнозировать рост скорректированной EPS примерно на 30% год к году, до $2,6-2,8.