Sarepta Therapeutics (SRPT) опубликовала результаты второй части исследования SRP-9001-102, в котором оценивается безопасность, эффективность и переносимость пациентами одной дозы генной терапии SRP-9001 (delandistrogene moxeparvovec). В исследовании участвовал 41 пациент с мышечной дистрофией Дюшенна, 21 из которых получал плацебо.

Препарат продемонстрировал статистически значимую эффективность. Участники, получавшие SRP-9001 (n=20, возраст 5-8 лет), набрали на 2,0 балла больше по среднему показателю амбулаторной оценки North Star Ambulatory Assessment через 48 недель после введения препарата по сравнению с контрольной группой. Дополнительные результаты будут представлены на одном из предстоящих медицинских конгрессов. Профиль безопасности SRP-9001 также благоприятен: в процессе испытаний не наблюдалось серьезных нежелательных явлений, связанных с лечением, а также смертей или прекращения лечения из-за негативного влияния препарата на пациента.

Исследование 102 пока не завершено, оно продолжается для получения более долгосрочных данных об эффективности и безопасности терапии. По словам менеджмента, эти данные повышают уверенность в успехе III фазы глобальных клинических испытаний EMBARK. Ожидается, что набор испытуемых в программу завершится в середине 2022 года, хотя прошлой осенью менеджмент прогнозировал, что это произойдет уже в начале текущего года. Вынужденная отсрочка – основной негативный сигнал для инвесторов, поскольку путь потенциального блокбастера SRP-9001 на рынок затянулся.

Также менеджмент Sarepta объявил и о других обновлениях пайплайна в 2022 году. В сфере LGMD (мышечной дистрофии Эрба) ожидаются результаты испытаний SRP-9003-101: трехлетнего наблюдения в когорте низкой дозы и двухлетнего наблюдения в когорте высокой дозы. Также вскоре будут запущены испытания PoC препарата SRP-6004 (Dysferlin). Помимо этого, во втором полугодии 2022-го планируется завершить набор испытуемых в РНК-исследование MOMENTUM (часть B) препарата SRP-5051.

Также Sarepta представила предварительные квартальные результаты. На балансе эмитента на конец года находилось $2,1 млрд. Продуктовая выручка за четвертый квартал достигла $178,7 млн, совпав с ожиданиями рынка. Объем годовых продаж компании составил $612 млн, что соответствует более раннему прогнозу менеджмента на уровне $605-615 млн.

Может быть интересно: Что ожидать от акций Ozon